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Compreendendo Galafold:como funciona este tratamento oral para a doença de Fabry

Galafold (cloridrato de migalastat) é uma terapia de acompanhamento oral usada para tratar a doença de Fabry, um distúrbio metabólico hereditário raro. Ajuda a reduzir o acúmulo de uma substância nociva chamada globotriaosilceramida (Gb3) nas células do corpo, melhorando assim os sintomas e complicações associados à doença de Fabry. Veja como o Galafold funciona:

Mecanismo de Ação:
- Galafold pertence a uma classe de medicamentos chamados acompanhantes farmacológicos.
- Funciona ligando-se seletivamente à enzima alfa-galactosidase A (α-Gal A) mutada, que é defeituosa na doença de Fabry.
- Ao ligar-se à enzima, Galafold ajuda a estabilizar a sua estrutura e evita a sua rápida degradação.

Estabilizando e aumentando a atividade enzimática:
- A estabilização da enzima α-Gal A mutante permite-lhe funcionar de forma mais eficiente e aumenta a sua atividade.
- O aumento da atividade enzimática leva à degradação e eliminação de Gb3 das células.
- Isto evita a acumulação de Gb3 em vários tecidos e órgãos, incluindo rins, coração, pele e sistema nervoso, que são normalmente afetados na doença de Fabry.

Melhorando as manifestações da doença:
- Ao reduzir a acumulação de Gb3, Galafold ajuda a aliviar os sinais e sintomas da doença de Fabry.
- Pode melhorar sintomas como dor, fadiga, dormência ou formigamento nas extremidades, problemas gastrointestinais e erupções cutâneas.
- O tratamento com Galafold também pode retardar a progressão da doença e prevenir ou retardar o desenvolvimento de complicações, incluindo insuficiência renal, doenças cardíacas e problemas neurológicos.

Administração Oral:
- Uma das vantagens significativas do Galafold é a sua formulação oral, tornando-o conveniente para os pacientes tomarem.
- A posologia recomendada é de um comprimido (123 mg) tomado uma vez ao dia, com ou sem alimentos.
- A administração oral proporciona uma administração constante e consistente da medicação, permitindo o manejo da doença a longo prazo.

Galafold é geralmente bem tolerado, com efeitos colaterais mínimos. No entanto, é importante seguir o regime posológico prescrito, como acontece com qualquer medicamento, e monitorar regularmente a resposta ao tratamento.

É importante notar que Galafold não é uma cura para a doença de Fabry, mas sim uma terapia crônica que visa controlar os sintomas e prevenir complicações. No entanto, representa uma melhoria significativa no tratamento desta condição rara, proporcionando esperança e melhoria da qualidade de vida aos indivíduos afectados pela doença de Fabry.