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O que é uma descrição de como funciona a terapia genética?

A terapia genética é um tratamento experimental que envolve a alteração ou introdução de DNA nas células de uma pessoa para tratar uma doença. Ao contrário da medicação que visa uma via específica da doença, a terapia genética visa abordar a causa raiz de uma doença, introduzindo material genético que pode modificar ou substituir um gene defeituoso. O objetivo final da terapia genética é restaurar a função celular e potencialmente curar doenças genéticas. Aqui está uma descrição geral de como funciona a terapia genética:

1. Seleção de vetores :
- Um vetor, que atua como transportador ou sistema de entrega, é escolhido para transportar o gene terapêutico para as células alvo. Os vetores podem ser vírus (como vírus adeno-associados), plasmídeos, lipossomas ou nanopartículas.

2. Entrega de genes :
- O vetor que transporta o gene terapêutico é introduzido nas células-alvo do paciente. Dependendo da doença e do tipo de célula alvo, a entrega pode ocorrer através de injeções, inalações, tratamento ex vivo ou outros métodos.

3. Transdução ou Integração :
- Uma vez dentro das células alvo, o vetor transduz ou integra o gene terapêutico no DNA da célula hospedeira. A transdução resulta na expressão transitória do gene terapêutico, enquanto a integração leva à expressão genética permanente ou de longo prazo.

4. Produção de Proteína :
- O gene terapêutico entregue à célula alvo produz o produto proteico desejado que era previamente deficiente ou com mau funcionamento. Esta proteína restaurada ou recentemente introduzida pode corrigir um defeito genético, modular a resposta imunitária ou inibir vias causadoras de doenças.

5. Efeito Terapêutico :
- Como resultado da produção funcional de proteínas, as células passam a funcionar normalmente ou apresentam comportamento modificado. Isso pode aliviar os sintomas da doença, retardar a progressão da doença ou potencialmente levar à cura, abordando a causa genética subjacente.

A terapia genética tem um grande potencial para o tratamento de doenças que têm opções limitadas de tratamento convencional, particularmente doenças genéticas, deficiências imunológicas graves, doenças hereditárias da retina, certos tipos de cancro e algumas condições neurodegenerativas. No entanto, as abordagens de terapia genética ainda estão sob extensa investigação e ensaios clínicos para garantir a sua segurança, eficiência e efeitos a longo prazo antes da aplicação clínica generalizada.