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Que doenças podem ser tratadas pela terapia genética?

A terapia genética é uma abordagem médica relativamente nova que visa tratar doenças alterando ou manipulando os genes de um indivíduo. Embora ainda esteja em seus estágios iniciais, a terapia genética é promissora no tratamento de uma série de doenças, incluindo:

1. Doenças Genéticas :A terapia genética pode ter como alvo mutações ou defeitos genéticos responsáveis ​​por certas doenças hereditárias. Os exemplos incluem:
- Fibrose Cística:Uma doença pulmonar causada por um gene defeituoso que afeta a produção de muco. A terapia genética visa entregar uma cópia funcional do gene CFTR para corrigir o defeito.
- Doença falciforme:uma doença hereditária do sangue em que a hemoglobina anormal causa glóbulos vermelhos em forma de foice. As abordagens da terapia genética concentram-se na modificação ou substituição do gene defeituoso.
- Hemofilia:Distúrbio hemorrágico devido a uma deficiência nos fatores de coagulação do sangue. A terapia genética visa introduzir genes funcionais que codificam os fatores de coagulação ausentes.

2. Cânceres :A terapia genética pode atingir células cancerígenas, modificando genes envolvidos no seu crescimento, proliferação e sobrevivência. Algumas aplicações potenciais incluem:
- Terapia com células T CAR:Esta abordagem envolve a engenharia genética das células imunológicas (células T) do próprio paciente para expressar receptores que reconhecem e atacam especificamente as células cancerígenas.
- Terapia contra vírus oncolíticos:Os vírus geneticamente modificados podem infectar e destruir seletivamente as células cancerígenas, deixando as células saudáveis ​​ilesas.

3. Doenças Infecciosas :A terapia genética pode ser explorada para tratar infecções crônicas, visando os patógenos causadores ou aumentando a resposta imunológica. Os exemplos incluem:
- VIH/SIDA:Algumas estratégias de terapia genética visam modificar as células imunitárias para as tornar resistentes à infecção pelo VIH.
- Vírus da Hepatite B (VHB):As abordagens da terapia genética concentram-se na introdução de genes que inibem a replicação viral ou melhoram a resposta imunitária contra o VHB.

4. Distúrbios Neurológicos :A terapia genética está sendo investigada para o tratamento de doenças neurodegenerativas e distúrbios que afetam o sistema nervoso, tais como:
- Doença de Parkinson:A terapia genética visa fornecer genes que regulam a produção de dopamina ou protegem os neurônios da degeneração.
- Doença de Alzheimer:As abordagens centram-se no direcionamento dos genes envolvidos na formação e acumulação de placas amilóides no cérebro.
- Distrofias Retinianas:A terapia genética pode introduzir genes funcionais para corrigir defeitos genéticos nas células da retina, potencialmente restaurando a visão.

5. Doenças de Depósito Lisossômico :Trata-se de um grupo de distúrbios causados ​​pela deficiência de enzimas que decompõem certas moléculas. A terapia genética visa fornecer genes que codificam as enzimas ausentes para corrigir o defeito metabólico.

É importante notar que a terapia genética ainda está nas suas fases iniciais de desenvolvimento, e a eficácia e segurança de várias abordagens ainda estão a ser avaliadas através de ensaios clínicos. Mais pesquisas e avanços são necessários antes que a terapia genética possa se tornar amplamente disponível para o tratamento de um amplo espectro de doenças.