casa |  | Informação em Saúde >  | Condições Tratamentos | Doenças Genéticas

Pessoas com fibrose cística herdam informações genéticas defeituosas e não podem produzir proteínas cftr normais. Os cientistas usaram terapia genética para inserir segmentos de DNA que codificam o cft ausente?

Os cientistas usaram terapia genética para inserir segmentos de DNA que codificam a proteína CFTR ausente nas células de pessoas com fibrose cística. Esta abordagem visa restaurar a função da proteína CFTR e corrigir o defeito genético subjacente que causa a doença.